Tableta psoriasis të ripërdorura për EBS
Një studim që përdor një trajtim aktualisht të licencuar për psoriasis, i cili pritet të zvogëlojë simptomat fshikëzuese të EBS të rëndë tek të rriturit dhe fëmijët.
Dr Christine Chiaverini punon në Centre Hospitalier Universitaire de Nice, Francë në këtë projekt për të filluar ripërdorimin e tabletave që përdoren aktualisht për trajtimin e psoriasis. Njëzet personave, gjashtë vjeç e lart, EBS e rëndë e të cilëve shkakton të paktën katër flluska të reja në ditë, do t'u ofrohen tableta apremilast. Studimi do të zgjasë njëzet javë për secilin person: pas një kontrolli fillestar ata do të marrin tabletat për tetë javë, do të ndalojnë për katër javë dhe do t'i marrin përsëri tabletat për tetë javë të tjera. Rezultatet si flluskat, dhimbja, kruajtja dhe cilësia e jetës do të maten gjatë periudhave me dhe pa trajtim dhe do të krahasohen. Rezultatet pozitive do të mbështesin hapin tjetër të një prove klinike të kontrolluar me placebo.
Rreth financimit tonë
| Udhëheqësi i kërkimit | Dr Christine Chiaverini |
| Institucion | Archet 2 Hopital, Centre Hospitalier Universitaire de Nice, Francë |
| Llojet e EB | EBS |
| Përfshirja e pacientit | Njëzet persona, gjashtë vjeç e lart me EBS |
| Shuma e financimit | €157,670 |
| Gjatësia e projektit | 2 vjet |
| Data e fillimit | 18 2024 qershor |
| ID e brendshme DEBRA | GR000008 |
Detajet e projektit
Dr Chiaverini prezantoi një përditësim mbi projektin në fundjavën e anëtarëve 2024:
Dr Christine Chiaverini është një dermatologe në Spitalin Archet 2, Nice. Ajo publikoi rezultatet paraprake për trajtimin e EBS me apremilast në 2019 që u raportuan në një artikull në gjuhë të thjeshtë.
Bashkë-studiuesit: Dr Emmanuelle Bourrat; Prof Christine Bodemer, Dr Christine Labreze-Hautier, Prof Juliette Mazereeuw.
“Qëllimi i këtij studimi është të vlerësojë efikasitetin dhe tolerancën e apremilastit, një terapi imunomoduluese e përdorur tashmë për psoriasis dhe sëmundjen e Becet, për të trajtuar pacientët me EBS të rëndë mbi moshën 6 vjeç.”
– Christine Chiaverini
Titulli i grantit: GEBULO. Një Studim Multicentral, i Hapur 20-javor që vlerëson efikasitetin dhe sigurinë e Apremilast (Otezla®) te pacientët > 6 vjeç me EB simplex të përgjithësuar.
Epidermolysis bullosa simplex karakterizohet nga brishtësia e lëkurës dhe mukozës. Forma e rëndë (EBS-sev) shoqërohet me sëmundshmëri të konsiderueshme dhe ndryshim të cilësisë së jetës, të dyja
tek fëmijët dhe të rriturit. Aktualisht nuk ka asnjë trajtim specifik për EBS. Kohët e fundit, ne kemi treguar se pacientët me EBS-sev kanë shenja klinike të sëmundjes inflamatore të lëkurës
dhe se një rrugë specifike inflamatore, përgjigja imune Th17, duket se është e përfshirë në shfaqjen e lezioneve të lëkurës. Bazuar në këto të dhëna, ne trajtuam me apremilast (një trajtim për psoriasis me efekt anti TH17) 4 të rritur me EBS-sev. Është vërejtur një rënie dramatike dhe afatgjatë e numrit të flluskave, me tolerancë të pranueshme për 3 pacientë.
Prandaj ne propozojmë kryerjen e një studimi të hapur shumëqendror 20-javor që vlerëson efikasitetin dhe sigurinë e apremilastit në pacientët ≥ 6 vjeç me EBS-sev.
Planifikuam të përfshinim 20 pacientë me një KRT5/14 EBS-sev dominuese dhe të paktën 4 blistera të reja në ditë.
Objektivi kryesor është të përshkruajmë:
- Efikasiteti i apremilastit gjatë 3 periudhave të një studimi si sfidë-desfidë-risfidë si studimi në këta pacientë.
Objektivat dytësore janë të përshkruajnë:
- siguria e trajtimit me apremilast gjatë periudhës së studimit.
- evolucioni i masave të efikasitetit dhe rezultateve shëndetësore brenda çdo periudhe studimi.
Studimi përbëhet nga 4 periudha:
- periudha 1: Periudha e shfaqjes.
- periudha 2: Periudha e parë e trajtimit (java 0 deri në 8).
- periudha 3: Nuk ka periudhë trajtimi (java 8 deri në 12).
- periudha 4 : Periudha e dytë e trajtimit (java 12 deri në 20).
Afati në 2024.