Kalo tek përmbajtja

Ripërdorimi i barnave për EB

Ripërdorimi i barnave është teknika e përdorimit të një ilaçi ekzistues për një trajtim të ri ose gjendje mjekësore për të cilën nuk ishte indikuar më parë. 

Kjo krijon një mundësi emocionuese për njerëzit me EB dhe kushte të tjera të rralla gjithashtu, ku kostoja e lartë e zhvillimit të një medikamenti krejt të ri (deri në 1 miliard £ për ilaç) dhe koha për t'u tregtuar (10-20 vjet) shpesh e bën atë në treg. jo tërheqëse për kompanitë farmaceutike.  

Ripërdorimi i barnave në krahasim zakonisht kushton deri në 500 mijë £ për ilaç dhe mund të zgjasë deri në 2 vjet. 

Shih grafikun më poshtë, i cili krahason afatin kohor për zhvillimin e një trajtimi krejt të ri medikamentoz me një afat kohor të ripërdorimit të barnave.  

Afati kohor që ilustron procesin e zhvillimit të barnave, nga shkenca bazë te miratimi, duke theksuar kostot, afatet kohore dhe efikasitetin e ripërdorimit të barnave për EB krahasuar me zhvillimin de novo. Skema e rrjedhës së një afati kohor të ripërdorimit të barnave, duke theksuar fazat nga shkenca bazë deri te miratimi, duke krahasuar metodat de novo dhe ato të ripërdorimit, me kostot dhe afatet kohore për secilën fazë.
Diagrami i zbulimit të drogës kundër ripërdorimit të drogës.

Fillimisht provat klinike kryhen vetëm në një numër të vogël njerëzish në rast se ka ndonjë efekt anësor të paparashikuar, kjo njihet si faza 1. Nëse kjo fazë tregon se një trajtim i ri është i sigurt, atëherë ai mund të testohet për më shumë njerëz me simptoma në një provë të fazës 2. Megjithatë, nëse trajtimi që po testohet është tashmë në përdorim dhe trajton me sukses një gjendje tjetër, faza 1 mund të anashkalohet sepse trajtimi tashmë është treguar i sigurt. Ky quhet ripërdorim i drogës dhe është një pjesë kyçe e punës sonë Strategjia e kërkimit të EB

Ripërdorimi i barnave është potencialisht një rrugë më e shpejtë për të siguruar trajtime efektive medikamentoze për njerëzit me të gjitha llojet e EB, sepse nuk përfshin fazën 1. Është gjithashtu më e lirë sepse është e fokusuar në testimin klinik të barnave ekzistuese të përdorura për të trajtuar me sukses kushtet e lidhura

Për EB ka ilaçe tashmë të disponueshme brenda NHS që trajtojnë me sukses sëmundje të tjera inflamatore të lëkurës, duke përfshirë psoriazën dhe dermatitin atopik (ekzemë e rëndë), të cilat mund të përmirësojnë ndjeshëm simptomat e EB-së, si fshikëzat dhe cilësinë e përgjithshme të jetës. Për të vërtetuar efektivitetin e këtyre barnave për trajtimin e EB, megjithatë, kërkohet testim provat klinike 

Strategjia jonë e kërkimit EB i jep përparësi investimit në ripërdorimin e barnave për të siguruar trajtime që ndryshojnë jetën për çdo lloj EB. 

Duke kuptuar se si funksionon një trajtim dhe si shkaktohet një simptomë e EB, studiuesit e EB mund të identifikojnë trajtimet me potencial për t'u ripërdorur. 

Mjekët specialistë mund t'u ofrojnë disa pacientëve me EB mundësinë që të provojnë një trajtim 'off-label'. Kjo do të thotë se është e licencuar për të trajtuar një gjendje të ndryshme nga EB. Ata studiojnë me kujdes rezultatet dhe publikojnë rezultatet e tyre si një rast studimor. Megjithatë, për të ripërdorur një trajtim, a gjykim klinik që përfshin më shumë pacientë do të duhet të kryhet për t'u siguruar që rezultatet pozitive të parë në një rast studimi fillestar nuk ishin vetëm për shkak të rastësisë. 

 

Procesi i ripërdorimit të drogës është provuar se shpëton jetë. 

Ju mund të keni përdorur vetë barna të ripërdorura. Kur filloi pandemia e COVID-19, pati një nxitim për të ripërdorur ilaçet ekzistuese që mund të ndihmonin. Mjekët përdorën njohuritë e tyre për virusin për të zgjedhur medikamente dhe u filluan provat klinike për të parë nëse supozimet e tyre të arsimuara ishin të sakta. 

Aspirina është një shembull i një ilaçi të njohur që është ripërdorur me sukses. Që nga përdorimi fillestar kundër dhimbjes, etheve dhe inflamacionit, tani përdoret në doza më të ulëta për të reduktuar mundësinë e sulmeve në zemër dhe goditjeve në tru. 

Në disa raste, efektet anësore të një ilaçi lejojnë ripërdorimin, për shembull, Viagra u zhvillua fillimisht për të trajtuar anginë, por një efekt anësor i vërejtur zakonisht çoi në ripërdorimin e tij për të trajtuar mosfunksionimin erektil. Gjithashtu, shumë trajtime të ndryshme janë ripërdorur me sukses për të trajtuar kancerin e gjirit, duke përfshirë antibiotikët, anti-viralët, trajtimet për sëmundjet autoimune, medikamente për kancere të tjera dhe ilaçe të përdorura fillimisht për të ndihmuar me infertilitetin. 

Njerëz të tjerë që jetojnë me kushte të rralla  duke përfshirë sklerozën tuberoze, alkaptonurinë dhe sindromën limfoproliferative autoimune kanë përfituar gjithashtu nga kërkimet për ripërdorimin e barnave dhe provat klinike që çuan në miratimin e barnave ekzistuese për trajtimin e këtyre kushteve. 

Shumë ilaçe kanë efekte shtesë që do të thotë se ato mund të përdoren për të trajtuar simptoma të tjera nga ato për të cilat ishin licencuar fillimisht. Aty ku një efekt është zvogëlimi i flluskave të lëkurës, inflamacionit, kruajtjes ose cikatriceve, këto barna mund të jenë veçanërisht të rëndësishme për njerëzit me EB.